komórki macierzyste w leczeniu ślepoty

2009-04-22 Sarah-Kate Templeton

Brytyjscy naukowcy opracowali pierwszą na świecie metodę leczenia najczęstszej przyczyny ślepoty za pomocą komórek macierzystych.


Chirurdzy przewidują, że będzie ona rutynowym, zajmującym zaledwie jedną godzinę zabiegiem, który stanie się powszechnie dostępny za sześć, może siedem lat.

Leczenie polega na zastąpieniu warstwy komórek, które uległy degeneracji nowymi komórkami pochodzącymi z embrionalnych komórek macierzystych. Pionierami w tej dziedzinie byli naukowcy i chirurdzy z katedry okulistyki University College London oraz szpitala okulistycznego Moorfields.

W tym tygodniu największa w świecie firma farmaceutyczna Pfizer ogłosi swoją decyzję o finansowym wsparciu dla planów udostępnienia tej metody leczenia pacjentom. Leczenie będzie skierowane przeciwko zwyrodnieniu plamki żółtej związanemu z wiekiem (ang. age-related macular degeneration AMD), które jest najczęstszą przyczyną ślepoty. Dotyka ona 500 tysięcy Brytyjczyków, a przewiduje się, że liczba ta będzie ulegać istotnemu wzrostowi w miarę, jak ludzie będą żyć coraz dłużej. Sama choroba polega na utracie pewnych komórek oka.

W nowej metodzie leczenia embrionalne komórki macierzyste przekształcane są w kopie komórek, które zostały utracone. Następnie umieszcza się je na sztucznej błonie, która wszczepiana jest w tylnej części siatkówki.

- Dla pacjentów to olbrzymi krok naprzód. Jesteśmy niesamowicie zadowoleni, że zaangażowały się w to przedsięwzięcie osoby wpływowe, ponieważ kiedy leczenie to zostanie zatwierdzone, stanie się ono dostępne olbrzymiej rzeszy pacjentów – mówi Tom Bremridge, dyrektor Stowarzyszenia Chorób Plamki Żółtej (ang. Macular Disease Society).

Embrionalne komórki macierzyste mają zdolność przekształcania się w każdy typ komórek ludzkiego organizmu. Ich zastosowanie jest jednak kontrowersyjne, ponieważ łączy się ze zniszczeniem ludzkich zarodków.

Zakończone przez brytyjski zespół badania laboratoryjne pokazały, że komórki macierzyste mogą zapobiegać ślepocie u szczurów cierpiących na podobne do AMD schorzenie. Przetestowali też z powodzeniem elementy tej metody leczenia u świń. Zespołowi przewodniczy profesor Pete Coffey, kierownik Londyńskiego Projektu Leczenia Ślepoty (ang. London Project to Cure Blindness). Naukowcy współpracują z Lyndonem da Cruz, chirurgiem z Moorfields.

Coffey uważa, że leczenie będzie zajmować „mniej niż godzinę, więc naprawdę może być rozważane jako zabieg możliwy do wykonania bez konieczności hospitalizacji. Staramy się, by stał się on powszechną metodą leczenia”. Profesor z radością przyjął zainteresowanie firmy Pfizer produkowaniem błon:

- Ze względu na wielkość partnera to istotny postęp. Potrzebujemy dużej firmy farmaceutycznej, by zwiększyć skalę całego przedsięwzięcia. W Europie jest niemal 14 milionów osób z AMD. To zagwarantuje, że leczenie przejdzie badania kliniczne w bezpieczny i skuteczny sposób.

- Okazuje się, że leczenie komórkami macierzystymi osiąga swój potencjał. Daje ono wielką nadzieję dla wielu chorych na całym świecie, którzy nie reagują na konwencjonalne metody leczenia. Wszyscy moi pacjenci pytają mnie: „Kiedy leczenie komórkami macierzystymi będzie możliwe? Chcę tego juz teraz” – dodaje profesor Peng Khaw, kierownik Centrum Badań Biomedycznych w Moorfields oraz Instytutu Okulistki University College London.

Firma Pfizer odegra kluczową rolę we wdrożeniu produkcji błon na poziomie przemysłowym. Zespół naukowców ubiega się o prawne zatwierdzenie prowadzenia badań klinicznych przez brytyjską Agencję ds. Leków i Opieki Zdrowotnej (ang. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency), Urząd ds. Ludzkich Organów (ang. Human Tissue Authority) oraz komitet doradczy ds. terapii genowej.

Badanie kliniczne, którego oczekuje się w ciągu najbliższych dwóch lat ma być drugą na świecie tego typu próbą z użyciem embrionalnych komórek macierzystych w ludzi. Pierwsze tego rodzaju badanie, przeprowadzane wśród pacjentów z urazami rdzenia kręgowego rozpocznie się w tym roku w Stanach Zjednoczonych.

Komórki macierzyste w leczeniu ciężkiej choroby skóry

Komórki macierzyste w leczeniu ciężkiej choroby skóry

Naukowcy z Uniwersytetu Minnesota dowiedli, że komórki macierzyste mogą zmienić przebieg pęcherzowego oddzielania się skóry (epidermolysis bullosa, EB).

Jest to uwarunkowana genetycznie ciężka choroba skóry, w której z powodu nieprawidłowej budowy skóry dochodzi do łatwego jej uszkodzenia nawet w wyniku normalnych aktywności (np. po dotknięciu). Choroba nie występuje często (1 przypadek na 50 tysięcy urodzeń) ale może mieć zróżnicowany przebieg, od stosunkowo łagodnego do zagrażającego życiu. Jak dotąd nie ma skutecznego jej leczenia.
Komórki macierzyste po podaniu dostawały się do miejsc uszkodzenia i stymulowały wytwarzanie kolagenu, którego deficyt jest jedną z przyczyn łatwej podatności skóry na urazy u pacjentów z EB.
Badanie było prowadzone od 2007 roku, a zostało opublikowane w sierpniowym numerze prestiżowego The New England Journal of Medicine. Naukowcy uważają, że potrzebne są dalsze badania w celu określenia profilu korzyści i ryzyka wynikającego z przeszczepiania komórek macierzystych w tym schorzeniu.

N Engl J Med 2010; 363:629-639